নতুন প্রমাণ আছে ক্রিসপ্র মানবদেহের ভিতরে জিন সম্পাদনা করতে পারে

Crispr উপাদানগুলি স্বাভাবিকভাবে তাদের নিজস্ব কোষে প্রবেশ করতে পারে না, তাই ইন্টেলিয়া লিপিড ন্যানো পার্টিকেল নামক একটি ডেলিভারি সিস্টেম ব্যবহার করে – মূলত ছোট চর্বিযুক্ত বুদবুদগুলিকে যকৃতে ফেরি করার জন্য৷ ইন্টেলিয়ার ট্রায়ালে, রোগীরা তাদের বাহুতে থাকা শিরাগুলিতে এই ক্রিসপ্র-বোঝাই ন্যানো পার্টিকেলগুলির এককালীন IV আধান পান। যেহেতু রক্ত ​​লিভারের মধ্য দিয়ে যায়, তাই লিপিড ন্যানো পার্টিকেলগুলি সহজেই রক্তের প্রবাহ থেকে সেখানে ভ্রমণ করতে পারে। লিভারে, ন্যানো পার্টিকেলগুলি হেপাটোসাইট নামক কোষ দ্বারা গ্রহণ করা হয়। একবার এই কোষগুলির ভিতরে, ন্যানো পার্টিকেলগুলি ভেঙে যায় এবং ক্রিসপ্রকে সমস্যাযুক্ত জিনটি সম্পাদনা করার কাজ করতে দেয়।

উভয় রোগের ক্ষেত্রে, একটি জেনেটিক মিউটেশন একটি অপ্রীতিকর প্রোটিনকে আমোক চলতে এবং ক্ষতির কারণ হতে দেয়। বংশগত এনজিওএডিমায়, ইন্টেলিয়ার ক্রিস্পার চিকিত্সা লিভারের কোষে KLKB1 জিনকে ছিটকে দেওয়ার জন্য ডিজাইন করা হয়েছে, যা ক্যালিক্রেইন প্রোটিনের উত্পাদন হ্রাস করে। অত্যধিক কল্লিক্রেইন ব্র্যাডিকিনিন নামক আরেকটি প্রোটিনের অত্যধিক উৎপাদনের দিকে পরিচালিত করে, যা পুনরাবৃত্ত, দুর্বল এবং সম্ভাব্য মারাত্মক ফোলা আক্রমণের জন্য দায়ী।

একটি Intellia প্রেস রিলিজ অনুসারে, Crispr ইনফিউশন গ্রহণ করার আগে, রোগীরা প্রতি মাসে এক থেকে সাতটি ফোলা আক্রমণের সম্মুখীন হয়। 16-সপ্তাহের পর্যবেক্ষণের সময়কালে, Crispr আধান সেই আক্রমণগুলিকে গড়ে 91 শতাংশ কমিয়েছে।

ট্রান্সথাইরেটিন অ্যামাইলয়েডোসিসে, টিটিআর জিনের মিউটেশনের ফলে লিভার ট্রান্সথাইরেটিন প্রোটিনের অস্বাভাবিক সংস্করণ তৈরি করে। এই ক্ষতিগ্রস্থ প্রোটিনগুলি সময়ের সাথে সাথে তৈরি হয়, যা হৃদয়, স্নায়ু এবং পাচনতন্ত্র সহ টিস্যুতে গুরুতর জটিলতা সৃষ্টি করে। এক ধরনের রোগ হার্ট ফেইলিওর হতে পারে এবং বিশ্বব্যাপী 200,000 থেকে 500,000 লোককে প্রভাবিত করে। রোগীদের রোগ নির্ণয় করার সময়, তারা আরও দুই থেকে ছয় বছর বাঁচবে বলে আশা করা হচ্ছে।

Intellia এর Crispr ট্রিটমেন্ট টিটিআর জিনকে নিষ্ক্রিয় করার জন্য এবং রোগ সৃষ্টিকারী প্রোটিন তৈরি করা কমাতে ডিজাইন করা হয়েছে। বস্টন ইউনিভার্সিটি স্কুল অফ মেডিসিনের অ্যামাইলোইডোসিস সেন্টারের পরিচালক বৈশালী সঞ্চোরাওয়ালা বলেন, ইন্টেলিয়া যে হ্রাস রিপোর্ট করছে তা উত্তেজনাপূর্ণ। “এই রোগের সাথে বসবাসকারী এই রোগীদের ফলাফলকে সম্পূর্ণরূপে বিপ্লব করার সম্ভাবনা রয়েছে,” স্যাঞ্চোরাওয়ালা বলেছেন।

একটি বড় প্রশ্ন হল সম্পাদনা স্থায়ী হবে কিনা। কিছু রোগীদের মধ্যে, ক্রিসপ্র এক বছরের বেশি সময় ধরে প্রতিশ্রুতি দেখাচ্ছে, লিওনার্ড বলেছেন। কিন্তু যকৃতের কোষগুলি অবশেষে পুনরুত্থিত হয়, এবং বিজ্ঞানীরা রোগীদের এতদিন অনুসরণ করেননি যে সম্পাদিত কোষগুলি থেকে বিভক্ত হয়ে যাওয়া নতুন কোষগুলিও জেনেটিক সংশোধনকে আশ্রয় দেবে কিনা।

“আমরা যা জানি তা হল আপনি যখন একটি ঘর সম্পাদনা করেন, এটি তার জীবনের জন্য সম্পাদিত থাকবে। এটি পূর্বাবস্থায় ফেরানোর কোনো উপায় নেই। এবং তারপর যদি টার্নওভার থাকে, প্রশ্ন হল: আচ্ছা, নতুন কোষগুলি কোথা থেকে আসে? লিভারের ক্ষেত্রে, এটি অন্যান্য হেপাটোসাইট থেকে আসে, “লিওনার্ড বলেছেন। “আমরা মনে করি আপনি একবার আপস্ট্রিম সেলে এটি পেয়ে গেলেন যা থেকে অন্য সবকিছু অনুসরণ করে, এটি চিরতরে।”

Vivo Crispr থেরাপিতে কাজ করা বিজ্ঞানীরা প্রাথমিক লক্ষ্য হিসাবে লিভারের উপর শূন্য রেখেছেন কারণ অনেক জেনেটিক রোগ এর সাথে যুক্ত। এবং যেহেতু লিপিডের মতো চর্বি লিভার দ্বারা সহজেই শোষিত হয়, তাই ইন্টেলিয়া এবং অন্যত্র বিজ্ঞানীরা আবিষ্কার করেছেন যে সেগুলি সেখানে ক্রিসপ্র সরবরাহ করতে ব্যবহার করা যেতে পারে।

আরও দুটি কোম্পানি, বীম থেরাপিউটিকস এবং ভার্ভ থেরাপিউটিকস, লিপিড ন্যানো পার্টিকেলগুলিও জিন সম্পাদনার মাধ্যমে লিভারকে লক্ষ্য করার জন্য ব্যবহার করছে। জুলাই মাসে, ভার্ভ উচ্চ কোলেস্টেরলের একটি জেনেটিক ফর্ম বেস এডিটিং, ক্রিসপ্রের আরও সুনির্দিষ্ট রূপের সাথে চিকিত্সা করার জন্য একটি পরীক্ষা শুরু করে।

কিন্তু লিওনার্ড উল্লেখ করেছেন যে Crispr অন্যান্য কোষ এবং অঙ্গগুলিতে পাওয়া এখনও একটি সমস্যা। লিওনার্ড বলেন, “যেখানে পৌঁছানো কঠিন সেটি হল মস্তিষ্ক এবং ফুসফুস।” “আপনি যখন সামনের বছরগুলি সম্পর্কে চিন্তা করেন, তখন সেই ক্ষেত্রগুলি যেখানে স্ট্যান্ডার্ড লিপিড ন্যানো পার্টিকেল প্রযুক্তি কাজ নাও করতে পারে এবং আপনার অন্যান্য সিস্টেমের প্রয়োজন হতে পারে।”

Crispr পরবর্তী কোথায় যাবে তা নির্ভর করবে গবেষকরা কোথায় পাঠাতে পারবেন তার উপর।